¿Es lo mismo eficacia, efectividad y eficiencia?
En el lenguaje coloquial tendemos a usar indistintamente los términos Eficaz, Efectivo y Eficiente. Sin embargo tienen significados muy diferentes cuando los usamos en ciencias de la salud.
Un ejemplo muy gracioso de como de diferentes son esos términos, y otros se puede ver en el libro de divulgación científica "Ciencia idiota".
Eficaz es que produce el efecto esperado en condiciones ideales, es decir, en condiciones controladas. Por lo tanto, un medicamento es o no eficaz en ensayos clínicos.
Efectivo es, por así decirlo, eficaz en condiciones de vida real. Lo que significa que un medicamento es efectivo cuando al usarlo en pacientes fuera de ensayos clínicos sigue produciendo el efecto esperado.
Eficiente se refiere a la rentabilidad de una medida. Un medicamento será más eficiente que otro si económicamente merece más la pena.
Así, una sencilla regla mnemotécnica nos ayudará a recordar las diferencias entre los tres conceptos y no confundirlos.
- Eficaz en el matraz
- Efectivo para el vivo (o en el colectivo)
- Eficiente para el gerente
¿Por qué es importante distinguir entre eficaz y efectivo?
Quizás, los conceptos más difíciles de separar sean eficaz y efectivo. Para ello deberíamos reflexionar sobre por qué un medicamento se comportaría de manera diferente en ensayos clínicos que en condiciones no vigiladas.
Aunque no se esperan cambios muy importantes, hay muchas razones por las que un medicamento no se comportaría de la misma manera al ser comercializado. Aquí queremos destacar tres de ellos que creemos que son sencillos de comprender:
1) En los ensayos clínicos la población es seguida muy de cerca por su médico.
Los errores de medicación son mínimos durante los ensayos clínicos: menos olvidos, más cumplimiento de las recomendaciones médicas, menos posponer visitas, más ajustarse a la dosis ideal... Sin embargo, en la vida real, la falta de adherencia al tratamiento es un importante reto de la medicina.
2) Los pacientes en los ensayos clínicos son elegidos por cumplir una serie de características muy precisas.
Parece evidente pero, por razones éticas y logísticas, no se puede realizar un ensayo clínico en todos los pacientes de una determinada enfermedad. Por lo tanto hay que elegir un grupo de pacientes para recoger los datos y extrapolarlos a la población completa. Un concepto similar sería si te propusieses abrir un restaurante. Primero (espero) probarías a cocinar algo para un grupo reducido de personas y con la opinión recibida estimarías si, al ofrecer tus platos a un público más amplio, tu cocina tendría éxito o no.
Además hay que recordar que, durante los ensayos clínicos, la utilidad del fármaco todavía no ha sido demostrada (ni su eficacia ni su seguridad). Pacientes muy mayores, con otras patologías graves o incluso que tomen muchos fármacos son excluidos de estos ensayos ya que, el potencial beneficio derivado del tratamiento, puede no compensar los potenciales riesgos sobre un estado de salud ya deteriorado.
Otras poblaciones como niños o embarazadas son catalogados como personas vulnerables y éticamente su acceso a ensayos clínicos está restringido.
Sin embargo, una vez que el fármaco se ha probado como eficaz y seguro, puede ser usado con cautela en estas poblaciones siempre atendiendo al criterio médico y a las directrices de las agencias involucradas y las sociedades médicas.
3) Como se usa el fármaco puede ser diferente a cómo se probo en ensayos clínicos.
Para una misma patología los pacientes pueden ser muy diversos. La elección del tratamiento no es siempre evidente y muchos tratamientos (con pequeñas diferencias entre ellos) pueden estar disponibles a la hora de tratar un paciente. Los profesionales sanitarios por lo tanto, en algunas patologías, suelen asociar unos tratamientos a pacientes más graves y otros a pacientes más leves. Así, aunque en ensayos clínicos un medicamento se haya visto eficaz en pacientes con determinada enfermedad, al usar determinado tratamiento sólo en aquellos pacientes con peor pronóstico, su efectividad puede ser menor que la eficacia demostrada en ensayos clínicos. El estudio del uso del fármaco una vez aprobado ayuda a determinar en qué subpoblaciones es más efectivo y en qué subpoblaciones es mejor no usarlo.